Droga na záchranu života Vittorie
Jedno a polročné dievča trpí SMA typu 1, genetickým neurodegeneratívnym ochorením. Nový experimentálny liek by ju mohol zachrániť, ale farmaceutická spoločnosť ešte nedala svoj súhlas
Pochod pre zdravie malé Vittoria , ktoré je naplánované na tento večer ulicami Vomero v Neapole, zostala posledná nádej pre rodiny s jeden a pol roka staré dieťa, ktorý trpí genetickou chorobou. Dievčatke bola diagnostikovaná SMA typu 1 , degeneratívne ochorenie so zlou prognózou, ktorá spôsobuje problémy so svalmi a dýchaním, až po paralýzu končatín a svalov hrudníka, s neschopnosťou dýchať, prehĺtať a kŕmiť.
Petícia na jej záchranu
Ministerka zdravotníctva Beatrice Lorenzinová pred niekoľkými týždňami ubezpečila malú rodinu Vittoria De Biase, ktorá by rýchlo vystúpila, aby mohla vlastniť testovanú drogu. Rodičia sa obrátili na ministra, podporovaného aj stránkou Facebook a veľmi populárnou petíciou online, aby dieťa mohlo používať patentovanú molekulu Isisi SmnRx, ktorá dáva dobré výsledky v experimentálnej fáze. Neapolské dievča však nemalo prístup k experimentovaniu, pretože bola príliš stará na protokol, ktorý zabezpečuje deti do 7 mesiacov, zatiaľ čo ona je 16 mesiacov.
Zákon ustanovuje podávanie experimentálneho lieku v prípade súcitnej starostlivosti , konečné rozhodnutie však leží na americkom farmaceutickom výrobcovi a majiteľovi štúdie, ktorý v súčasnosti zatiaľ neposkytol kladnú odpoveď. Americká farmaceutická spoločnosť by mohla odmietnuť poskytnúť ošetrenie a ministerstvo by potom malo takmer zviazané ruky. V praxi nie je rozhodnutie napadnuteľné. „Nežiadame o vstup do experimentálneho programu, takže nehrozí riziko zmeny štatistík o užívaní tejto drogy alebo spomalenia skúšok. Štúdie uskutočňované farmaceutickou spoločnosťou - objasňujú rodičia Vittorie -Podávanie lieku sa musí uskutočňovať výlučne v kontexte súcitnej starostlivosti, ktorá nevytvára štatistiku “.
Slovo farmaceutickej spoločnosti
Vo svojej výzve otec Gerardo a matka Sonia požiadali ministra Lorenzina o mobilizáciu, aby malo dieťa prístup k drogám na súcitné použitie, ktoré by zmiernilo jej utrpenie. „Je to naša radosť a riskovali sme, že ju niekoľkokrát stratíme, takže nikdy nemôžeme dovoliť, aby sa to stalo znova. Deti strácajú použitie svalov v dôsledku smrti motorických neurónov. Problém však nie je len motor, pretože „pomaly prestanú fungovať aj pľúca a my zomrieme“.
Nasledovali kroky ministerstva Beatrice Lorenzin a talianskej agentúry pre lieky. „Keď sme sa dozvedeli príbeh - hovorí majiteľ zdravotníckeho oddelenia - okamžite sme zorganizovali sériu hĺbkových analýz. Vyvíjame maximálne úsilie na to, aby sme liek zaistili pre malú Vittoriu, hoci to treba povedaťposledné slovo patrí farmaceutickej spoločnosti “.